Risdiplam (Evrysdi®) erhält Zulassungserweiterung für alle Altersgruppen
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Evrysdi® wird zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des Survival-of-Motor-Neuron-2(SMN2)-Gens eingesetzt. Dabei wurde die Zulassung auf Kinder ab der Geburt erweitert, sodass nun alle Altersgruppen von dem Arzneimittel profitieren.1
Als sogenannter Spleiß-Modifikator sorgt Risdiplam für das korrekte Spleißen der Survival-of-Motor Neuron-2(SMN2)-prä-mRNA, wodurch funktionelles SMN-Protein entsteht. Ohne dieses Protein, zum Beispiel durch Mutationen auf dem SMN1-Gen im Chromosom 5q, kommt es zu einem Spleißdefekt, der in einem funktionellen Mangel an SMN-Protein resultiert. Das Protein wird ubiquitär exprimiert und ist unter anderem für die Funktion der Nerven, die Muskeln innervieren, von großer Bedeutung. Defekte führen zu einer Muskelschwäche. Dabei kann bei Betroffenen die Fähigkeit zum Laufen, Essen oder Atmen vermindert sein oder komplett verlorengehen.1
Basis für die Indikationserweiterung auf Neugeborene war die RAINBOWFISH-Studie. Dabei wurden 6 präsymptomatische Säuglinge mit 2 oder 3 Kopien des SMN2-Gens mit Risdiplam behandelt und über mindestens 1 Jahr nachverfolgt. Nach einem Jahr waren alle Säuglinge in der Lage zu sitzen, 4 konnten stehen und 3 ohne Hilfe gehen. Keines der Kinder benötigte nach 12 Monaten eine permanente Beatmung. Das Nebenwirkungsspektrum ist vergleichbar mit dem Sicherheitsprofil früherer Studien. Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehören Fieber, Diarrhö sowie Infektionen der oberen (Nasopharyngitis) und unteren Atemwege (Pneumonie und Bronchitis).2, 3
Für die neue Indikation wurden erweiterte Dosierungsempfehlungen umgesetzt. Kinder unter 2 Monaten sollen mit 0,15 mg/kg KG behandelt werden. Dafür hat der Hersteller Roche das Spritzenkit um zwei 1-ml-Spritzen erweitert und eine von zwei der 12-ml-Spritzen entfernt. Das neue Kit für alle Altersgruppen ist ab dem 15. September 2023 erhältlich (PZN: 18360880). Die bisher verfügbare Packung für Patienten ab 2 Monaten (PZN: 15882833) wird vorerst weiterhin verfügbar bleiben.4
1 Fachinformation Evrysdi®, Stand: August 2023
2 Finkel RS et al. MDA Clinical & Scientific Conference 2022; Nashville, TN
3 Day JW et al. Advances and limitations for the treatment of spinal muscular atrophy. BMC Pediatr 2022; 22(1): 632
4 Roche: Evrysdi® bei Spinaler Muskelatrophie: Zulassung auf Kinder ab Geburt erweitert
