Europäische Kommission erteilt Ganaxolon (Ztalmy®) europaweite Zulassung zur Behandlung der CDD-Epilepsie
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Die CDKL5-Mangelerkrankung (cyclin-dependent kinase-like 5 deficiency disorder, CDD) wird durch eine seltene genetische Mutation des CDKL5-Gens auf dem X-Chromosom ausgelöst und verursacht vor allem in frühen Lebensmonaten eine schwer einstellbare Epilepsie und neurologische Störungen. Mit Ganaxolon steht in Europa nun erstmalig eine gezielte Therapie für Betroffene zur Verfügung.
CDKL5 ist ein Protein, das eine wichtige Rolle in der Entwicklung einer normalen Hirnfunktion spielt. Eine Mutation in dem codierenden Gen, das auf dem X-Chromosom liegt, führt zu schwer kontrollierbaren epileptischen Anfällen und zu schwerwiegenden neurologischen Entwicklungsstörungen. Die Erkrankung manifestiert sich häufig bereits in den ersten Lebensmonaten und betrifft weltweit zwischen 1:40.000 und 1:60.000 Kinder. Mit dem neu zugelassenen Ganaxolon von Marinus Pharmaceuticals steht nun eine erste zielgerichtete Begleittherapie zur Verfügung. Die Indikation lautet wie folgt:1
„ZTALMY ist für die Zusatzbehandlung von epileptischen Anfällen im Zusammenhang mit einer Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5(CDKL5)-Mangelerkrankung (CDD) bei Patienten im Alter von 2 bis 17 Jahren angezeigt. ZTALMY kann bei Patienten ab 18 Jahren weiter angewendet werden.“
Die Entscheidung zur Zulassung beruht auf den positiven Ergebnissen einer klinischen Phase-III-Studie mit 101 Probanden:2 Dabei konnte die monatliche Frequenz schwerer motorischer Anfälle um durchschnittlich 30,7 % in der Verumgruppe verglichen mit 6,9 % in der Placebogruppe reduziert werden. In einer anschließenden offenen Studie konnte die Frequenz schwerer motorischer Anfälle bei Probanden, die Ztalmy® über mindestens 12 Monate einnahmen, um durchschnittlich 49,6 % reduziert werden. Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehörten Somnolenz und Fieber.
Der genaue Wirkmechanismus von Ganaxolon ist weitestgehend unbekannt. Es wird vermutet, dass der Arzneistoff durch eine Pulsamplitudenmodulation (PAM) des GABAA-Rezeptors antiepileptisch wirkt.
Ztalmy® ist als orale Suspension (50 mg/ml) verfügbar.
1 European Medicines Agency: Produktinformation Ztalmy®. Online verfügbar unter:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/ztalmy-epar-product-information_de.pdf
2 Marinus Pharmaceuticals: Marinus Pharmaceuticals Announces European Commission Approval of ZTALMY® (ganaxolone) for the Adjunctive Treatment of Epileptic Seizures Associated with CDKL5 Deficiency Disorder. Online verfügbar unter:
https://ir.marinuspharma.com/news/news-details/2023/Marinus-Pharmaceuticals-Announces-European-Commission-Approval-of-ZTALMY-ganaxolone-for-the-Adjunctive-Treatment-of-Epileptic-Seizures-Associated-with-CDKL5-Deficiency-Disorder/default.aspx
