Erstes Medikament gegen seltene genetische Erkrankung: Welireg® erhält bedingte Zulassungsempfehlung
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die bedingte Zulassung des Medikaments Welireg® (Belzutifan) empfohlen. Es ist das erste Medikament, das speziell für die Behandlung bestimmter Tumoren entwickelt wurde, die mit der seltenen genetischen Von-Hippel-Lindau-Krankheit (VHL) einhergehen. Es ist auch zur Zulassung für die Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom (RCC) empfohlen, die bereits eine Vorbehandlung erhalten haben.
Die VHL-Krankheit ist eine genetisch bedingte Erkrankung, von der etwa 3 von 100.000 Menschen in der EU betroffen sind. Sie wird durch Mutationen im Tumorsuppressor-Gen VHL verursacht, das für das VHL-Protein (pVHL) kodiert. Diese Mutation wird autosomal-dominant vererbt und führt zur Entwicklung von Zysten und Tumoren, vor allem im Gehirn, in der Netzhaut der Augen und in den Nieren. Bisher gab es in der EU keine systemischen Therapieoptionen für VHL-assoziierte Tumoren, wenn lokale Verfahren wie Operation oder Bestrahlung ungeeignet oder unerwünscht waren.
Welireg® wird einmal täglich oral eingenommen und blockiert die Aktivität des Hypoxie-induzierbaren Faktors 2 alpha (HIF-2α). Dieser Faktor spielt eine zentrale Rolle bei der Zellproliferation, der Angiogenese und dem Tumorwachstum. Durch die Hemmung von HIF-2α wirkt Welireg® den Auswirkungen des defekten VHL-Proteins entgegen und führt zur Schrumpfung von VHL-assoziierten Tumoren. Es zielt auch auf das fortgeschrittene Nierenzellkarzinom (RCC) ab, eine Krebsform, bei der in den meisten Fällen ebenfalls ein defektes VHL-Protein vorliegt.
Die Empfehlung der EMA basiert auf den positiven Ergebnissen klinischer Studien. Eine zulassungsrelevante Phase-2-Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Belzutifan bei 61 Patientinnen und Patienten mit mindestens einem VHL-assoziierten Nierenzellkarzinom. Die Ergebnisse zeigten, dass 63,9 % der Patientinnen und Patienten teilweise oder vollständig und dauerhaft auf die Behandlung ansprachen.
Die häufigsten Nebenwirkungen von Welireg® sind Anämie, Müdigkeit, Übelkeit, Kurzatmigkeit, Schwindel und Sauerstoffmangel. Insbesondere Anämie und Hypoxie können schwerwiegend sein und zu Dosisunterbrechungen, Dosisreduktionen oder Therapieabbrüchen führen.
Mit Welireg® steht erstmals eine systemische Therapie für Patientinnen und Patienten mit VHL-assoziierten Tumoren zur Verfügung, die bisher nur lokal behandelt werden konnten. Das Medikament stellt einen wichtigen Fortschritt in der Behandlung dieser seltenen genetischen Erkrankung dar.
Quelle:
EMA: First medicine to treat rare genetic disorder causing cysts and tumours. Online verfügbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-medicine-treat-rare-genetic-disorder-causing-cysts-tumours
