Orphan Drugs: Selten und wichtig
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Am 28. Februar 2021 war der Tag der seltenen Erkrankungen. Dieser Tag macht auf seltene Leiden wie Mukoviszidose oder Leukäme aufmerksam. Die besonders kleinen Patientengruppen haben mit vielen Herausforderungen zu kämpfen, wie langen Leidenswegen bis zur Diagnose oder fehlenden Therapieoptionen. Um Pharmaunternehmen die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Leiden (Orphan Drugs) zu erleichtern, gibt es den Orphan-Drug-Status, der von der EMA (European Medicines Agency) vergeben wird.
Kriterien für den Orphan-Drug-Status
Um den Status zu erhalten, müssen folgende Kriterien erfüllt sein:
- Das Arzneimittel dient der Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung einer Krankheit, die lebensbedrohlich ist oder zu einer chronischen Behinderung führt.
- Die Krankheit darf nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der EU betreffen oder es ist unwahrscheinlich, dass das Arzneimittel wirtschaftlich vermarktet werden kann.
- Es existieren keine ausreichenden Methoden zur Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung der Krankheit oder, wenn bereits eine solche Methode existiert, das Mittel hat einen signifikanten Zusatznutzen für die Betroffenen.
Der Orphan-Drug-Status führt nicht zu einer beschleunigten Zulassung, bietet dem Pharmaunternehmen aber mehrere Vorteile. Dazu gehören wissenschaftliche Unterstützung bei den Studienprotokollen, geringere Gebühren und der Zugang zu EU-Zuschüssen. Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status, die es in den Markt geschafft haben und für die der Unternehmer zeigen kann, dass sie die Kriterien für den Status erfüllen, haben 10 Jahre lang Marktexklusivität. Nach 5 Jahren im Markt wird überprüft, ob der Status für das Medikament noch zutrifft.
Aktuell über 100 Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status
Aktuell sind 121 Orphan Drugs in der EU verfügbar und weitere 63 Medikamente gegen seltene Leiden, die ihren Orphan-Drug-Status nicht mehr haben, z. B. weil er nach 10 Jahren abgelaufen ist. Eine Liste mit Wirkstoffen, Handelsnamen und Indikationen findet sich beim vfa.
Wann ist eine Erkrankung eine seltene Erkrankung?
Eine Erkrankung wird als selten klassifiziert, wenn weniger als 5 von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind. Über 6.000 seltene Erkrankungen sind bekannt. Beispiele sind spinale Muskelatrophie mit einer Prävalenz von etwa 1:30.000, Mukoviszidose, Leukämie und Hämophilie. Laut EMA sind etwa 27 bis 36 Millionen Menschen in der EU von einer seltenen Erkrankung betroffen. Bei 80 % der seltenen Erkrankungen wurden genetisch bedingte Ursachen festgestellt.
Zahlreiche Informationen zu seltenen Erkrankungen und Orphan Drugs finden sich auf dem Portal Orphanet.
