Einfach modifizierte Aminosäure weckt große Hoffnung für die Parkinson-Therapie
Eine spektakuläre Entdeckung könnte dazu führen, dass der Verlauf von Parkinson zukünftig schon im Frühstadium gestoppt werden kann. Eine internationale Forschungsgruppe unter der Leitung der LMU München und der Universität Marburg konnte in zwei Patientenfällen zeigen, dass eine modifizierte Aminosäure, Acetyl-DL-Leucin (ADLL), das Fortschreiten der Krankheit verhindern und erste Schäden sogar rückgängig machen könnte. Die Ergebnisse sind vielversprechend, doch klinische Studien sind erforderlich, um die Erkenntnisse zu bestätigen.
Eine Publikation einer internationalen Arbeitsgruppe, die von Forschenden der Ludwig-Maximilians-Universität München und der Universität Marburg geleitet wird, beschreibt zwei Patientenfälle, bei denen der Verlauf von Parkinson in einem frühen Stadium mithilfe einer einfachen modifizierten Aminosäure, Acetyl-DL-Leucin (ADLL), gestoppt werden konnte. Dargestellt wird die Behandlung zweier Personen, die an einer isolierten REM-Schlafverhaltensstörung (iRBD) litten. Diese Störung gilt als eines der verlässlichsten Frühsymptome für Parkinson, da über 85 % der Betroffenen innerhalb von 10 bis 15 Jahren an Parkinson oder einer Lewy-Körperchen-Demenz erkranken.
In beiden Fällen wurde mittels PET-Scan eine pathologische Veränderung von Dopamin-Transportern nachgewiesen, zudem litten beide unter Anosmie (Riechstörung). Sowohl der Befund bezüglich der Dopamin-Transporter als auch die Anosmie gelten als Parkinson-Frühsymptome. Als Intervention erhielten die Patientin und der Patient über 22 Monate jeweils 5 g ADLL täglich.
Die Ergebnisse der Behandlung sind bemerkenswert: Unter der Therapie mit ADLL konnte die Krankheitsprogression nicht nur gestoppt werden, auch pathologische Veränderungen, die durch Bildgebungsverfahren und Scoring-Systeme nachgewiesen wurden, bildeten sich zum Teil zurück. Sowohl das dopaminerge System als auch die Hirnaktivität begannen sich innerhalb von nur drei Wochen nach Beginn der Behandlung, gemessen anhand spezifischer Scores und PET-Scans, zu regenerieren.
Die Wirkungsweise von ADLL wird im Zusammenhang mit dem lysosomalen System und dem zellulären Energiestoffwechsel vermutet. Störungen des lysosomalen Systems wurden in der Vergangenheit zunehmend mit der Entstehung von Parkinson in Verbindung gebracht. Obwohl diese Beobachtung an nur zwei Personen keine grundsätzlichen Schlussfolgerungen zulässt, weckt sie dennoch Hoffnungen auf eine mögliche neue Therapie, die Parkinson schon im Frühstadium aufhalten könnte.1
1 Wolfgang H. Oertel, Annette Janzen et al.: Acetyl-DL-leucine in two individuals with REM sleep behavior disorder improves symptoms, reverses loss of striatal dopamine-transporter binding and stabilizes pathological metabolic brain pattern—case reports. Doi: 10.1038/s41467-024-51502-7
