Adzynma zur Behandlung der cTTP in der EU zugelassen
Die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) ist eine Erkrankung, die durch eine verringerte Aktivität der Metalloprotease ADAMTS13 verursacht wird, was zur Bildung von Thrombozytenaggregaten und Ischämien wichtiger Organe führt. Die Europäische Kommission hat nun erstmalig eine rekombinant hergestellte Form von ADAMTS13 zur Behandlung der angeborenen TTP (cTTP) zugelassen.
Die TTP ist eine Erkrankung, die auf einer verringerten Aktivität der Metalloprotease ADAMTS13 beruht. Diese Protease spaltet normalerweise den Von-Willebrand-Faktor (vWF), welcher als Adhäsionsprotein Thrombozyten am Endothel verankert und daraufhin die Thrombozyten aktiviert. Im Rahmen der TTP kann diese Spaltung nicht stattfinden und es bilden sich hochmolekulare vWF-Multimere, die dafür verantwortlich sind, dass Thrombozyten aggregieren und Erythrozyten zerstört werden. Das hat zur Folge, dass es einerseits zur verstärkten Blutungsneigung kommt, charakterisiert durch typische Einblutungen in die Haut (Purpura), und andererseits zur Bildung kleiner Gerinnsel, die kleine Blutgefäße blockieren, wodurch es zu einer verminderten Durchblutung wichtiger Organe kommt. Die TTP kann entweder erworben (aTTP) oder angeboren (cTTP) sein. Klassischerweise besteht die Behandlung aus Plasmaaustausch, Kortikosteroiden und unter Umständen Rituximab und Caplacizumab.
Nun hat die Europäische Kommission nach positivem Votum des Ausschusses für Humanarzneimittel der EMA ein neues Arzneimittel, Adzynma, zur Behandlung der cTTP zugelassen.1 Das Medikament ist eine rekombinant hergestellte Form von ADAMTS13, das als Injektionszubereitung mit 500 oder 1.500 I.E. zugelassen ist. Im Vergleich zur Plasmatherapie konnte mit Adzynma die durchschnittliche jährliche Auftrittsrate von TTP-Symptomen von 4,44 auf 2,0 gesenkt werden. Dabei wurden innerhalb des Behandlungszeitraums bei Patientinnen und Patienten mit Adzynma (n = 37) keine akuten oder subakuten TTP-Ereignisse beobachtet, während in der Plasmatherapie-basierten Gruppe (n = 38) ein akutes und fünf subakute Ereignisse auftraten.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen unter der Therapie mit Adzynma gehörten Kopfschmerzen, Diarrhö und Migräne.2
1 European Commission: Union Register of medicinal products for human use; Adzynma. Online verfügbar unter: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1837.htm
2 Takeda Manufacturing Austria AG: ADZYNMA. Online verfügbar unter: https://www.adzynma.com
